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全球首款庞贝病治疗药物美而赞®在中国大陆上市
2017年05月19日 20:05   来源:中新网上海  

  中新网上海新闻5月19日电(记者 汤彦俊)赛诺菲旗下创新药物美而赞®(注射用阿糖苷酶α)于2016年底被国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于庞贝病(酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗。赛诺菲中国日前召开新闻发布会宣布,美而赞®(注射用阿糖苷酶α)正式进入中国市场,并已经开始为中国庞贝病患者提供治疗。这标志着,全球首个也是目前唯一一个针对庞贝病根本病因的治疗药物美而赞®在中国大陆成功上市。自2007年美而赞®首次在美国上市以来,目前已为超过60个国家2,000多位各类型的庞贝病患者带来高效、安全的治疗。

  庞贝病,也被称为酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症或II型糖原贮积病,是由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一种常染色体隐性遗传疾病。根据其症状和体征发生的时间,被分为早发型(婴儿型)和晚发型(儿童及成人型)两种。

  “作为一种罕见病,庞贝病的新生儿发病率约为1/40,000,而目前我国已确诊庞贝病患者仅百余人。”上海儿童医学中心心内科主任医师傅立军教授介绍道,“酸性α-葡萄糖苷酶的缺乏可导致糖原在溶酶体内积累,造成肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌严重、且不可逆转的受损。随着时间的推移,会导致患者心肺衰竭和运动障碍,进而全身功能衰竭而过早死亡。因此,对于庞贝病患者来说,疾病治疗就是一场与时间的赛跑。”

  “很多临床医生都不知道这个疾病,因此患者往往被误诊和漏诊。早发型患者通常在症状出现3个月后确认,而晚发型患者的确诊时间则平均为7-10年。”山东大学齐鲁医院神经内科主任焉传祝教授分享道,“我国政府、学会以及相关方面的专家近年来也从多方面努力,提高罕见病诊疗的水平和质量,建设规范化的临床诊疗路径,建立罕见病诊疗中心,加强医护人员的培训。从整体上,提高疾病诊疗和患者管理水平。”

  赛诺菲中国总裁彭振科先生表示:“患者是我们一切工作的核心。赛诺菲作为全球罕见病领域的领导者,我们致力于用前沿的治疗方案为罕见病患者带来的前所未有的希望。在美而赞®成功上市后,赛诺菲会继续在提升罕见病的诊疗水平以及携手各方探索罕见病治疗的可持续发展道路方面做出更多努力。”

  此次美而赞®的获批,是通过CFDA免三期临床试验流程进入中国大陆市场,从而为庞贝病患者带来有效治疗的。近期,CFDA等医药健康管理机构对于罕见病诊疗,以及罕见病患者迫切的治疗需求日益重视,相继推出了药品注册申请的“优先审评审批”等政策、提案,涵盖极具临床价值、临床急需的药物;而其中罕见病药品的注册申请也获得了优先审评审批,更获得了行业的普遍关注和高度认可,期待之后有更多的创新药物能够尽快进入中国。

  “在有药可用之后,如何让包括庞贝病在内的罕见病患者用得上药、用得起药,这需要政府、社会团体、医疗机构、患者组织以及企业共同努力,”上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授补充道,“我们很高兴看到,目前我国有些省市已经在罕见病医疗保障方面进行了多重积极的探索,并获得了宝贵的成功经验。我希望有更多有益的尝试能够尽早的惠及到这些亟需帮助的患者和他们的家庭,让他们有机会实现生命的希望。”(完)

注:请在转载文章内容时务必注明出处!   编辑:汤彦俊

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