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血友病患者有望用上新药
2017年07月21日 10:59   来源:文汇报  

  上海已经建立起转基因药物研发基地,科学家正用转基因技术为血友病患者研发药物。这是上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、国家重大科学研究计划项目首席科学家曾凡一在7月19日下午举办的“上海卫生科技活动周”闭幕式上透露的消息。

  国际上转基因技术已经广泛用于医药产业。曾凡一称,其中“乳腺生物反应器”制药技术,就是利用转基因技术,让牛羊分泌出含有特殊蛋白的乳汁,用较低的成本,大规模生产高附加值的人类所需的重组药物蛋白。

  “乳腺生物反应器”这一概念由著名细胞生物学家、中科院院士施履吉先生最早提出,即以基因工程技术为核心,把动物体作为“车间”,使珍贵药物蛋白有序地在牛的乳腺里表达,并分泌到牛奶中,经过分离纯化就能成药了。这种方法可以生产多种药物,比如血友病患者缺乏的一种凝血因子“九因子”。

  血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长。曾凡一称:“目前,血友病患者主要靠输血浆凝血因子浓缩剂、凝血酶原复合物进行治疗。但是这种替代治疗过程中存在血液制品来源有限,无法满足患者治疗需求,以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隐患问题等。虽然国外有重组的九因子产品,但是价格十分昂贵。”曾凡一团队从20年前就开始研究如何利用转基因技术从牛奶中提取九因子药物原液并变成药品。

  据介绍,松江区已经建立起200亩现代化、封闭式转基因研究基地,运用转基因技术生产多种药物,而九因子就是研发成功的一类药物,目前团队正积极申报临床试验,同时进行乳腺生物反应器产业化研究。一旦这一转基因药物研发成功,并通过国家药监部门的批准,将可以造福广大的血友病患者。(文汇报记者 陈青)

注:请在转载文章内容时务必注明出处!   编辑:王丹沁

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