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罕见病新药上市创下“火箭速度” 华山医院开出上海首方
2018年09月19日 18:29   来源:中新网上海  

董强教授在问诊。


  中新网上海新闻9月19日电(汤彦俊)9月19日,在复旦大学附属华山医院神经内科,董强教授开出一张特别的处方——为一位30岁的多发性硬化女性患者开出华东地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷®(特立氟胺片)。同日,京穗两地患者也拿到了这一期待中的新药。从奥巴捷® 7月23日在华获批到今天供药,仅仅用了58天,创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

  今年5月,国家公布《第一批罕见病目录》,多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励,以及中国患者迫切治疗需求的驱动,罕见病原研新药的引入由此进入“快车道”。

  在董强教授门诊,该患者手持处方难掩激动之情, “我从高中首次发病到目前为止有十年时间。这个病一旦发作起来会对生活和工作造成严重影响:生活上是会残害身体,比如有束带感,好像全身被捆绑喘不过气来,肢体麻木等。工作上是要频繁请假治疗。之前是只有针剂和二线药物来预防复发,几个月前听医生说下半年会上市一种口服药,没想到这么快就拿到了药,一天一片非常方便,也非常期待它的疗效。” 

  董强教授在此间表示,多发性硬化是一种罕见病,好发于年轻女性,所以又被称为“美女病”,多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病,会攻击患者的脑和脊髓,导致患者出现肢体麻木、行走困难,视力下降等症状,多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20-40岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前,全球有超过230万人患多发性硬化,患病率约为0.03%,我国约有超过3万名患者 。2018年5月,多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

  据介绍,多发型硬化有多个临床分型,80%以上的患者都属于复发型多发性硬化 。研究显示,患病15年后,80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和(或)认知局限,近半数患者行走困难 。华山医院是国内一流的神经内科学科基地, 也是多发性硬化全国顶级的专科化诊疗中心,每年治疗超过500名多发性硬化患者。

  目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种,中国仅一两种,差距巨大。“近两个月来,有很多患者甚至于外地的患者前来咨询新药什么时候能够买到。此次处方的奥巴捷®是新一代的小分子口服治疗药物。有别于传统针剂,口服治疗方式可有效提升患者的依从性,从而大大改善患者预后。以往,一个原研新药从申请到获批再到上市,一般需要几年时间。此次在国家政策激励下,奥巴捷®引进的速度确实超乎业内期待,有望造福于国内约3万名多发性硬化患者。”董教授说。

  赛诺菲中国副总裁吴清漪女士也表示:“我们很自豪能够用短短58天实现奥巴捷®在中国的获批上市,开启中国多发性硬化口服疾病修正治疗时代。我们由衷感谢中国政府为加速创新药物上市所做出的决心和努力,致敬各方专家特别是医务工作者持之以恒的支持。赛诺菲长期致力于多发性硬化疾病的治疗,目前正在与中国卫生初级保健基金会合作,即将启动‘生命捷力’患者援助项目,以降低患者的经济负担,使奥巴捷®能惠及更多患者。”(完)

注:请在转载文章内容时务必注明出处!   编辑:汤彦俊

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